上海创新！NRAS突变黑色素瘤全球首个靶向药物纳入沪惠保

记者从5月22日的浦东新区生物医药产业创新发展大会上获悉，全球首个获批用于NRAS突变黑色素瘤的靶向药物——妥拉美替尼，已于两日前正式进入市场销售，不少患者已通过医院处方拿到了药品。

说起这个药，科州药业创始人、董事长田红旗不禁有些哽咽:今年3月15日，通过优先审评审批程序，附条件批准上海科州药物研发有限公司申报的1类创新药妥拉美替尼胶囊上市。“不瞒大家说，从拿到批文到正式上市，每一天我们都非常着急。好多恶性黑色素瘤患者都等着盼着拿到这个药，早一点，生的希望就能多一点。”

恶性黑色素瘤是起源于表皮黑色素细胞或色素痣的一种高度恶性肿瘤，多发生于皮肤，居皮肤恶性肿瘤第3位。中国每年新发黑色素瘤患者约20000人，中位发病年龄50-69岁，近年来发病率呈现快速上升趋势，疾病负担逐年加重。

而NRAS和BRAF是人类黑色素瘤中突变率最高的两个驱动基因。以往，针对BRAF V600位点突变的患者靶向抑制剂已展现不错的疗效，但携带NRAS突变的病例治疗仍十分困难。科州药业的妥拉美替尼，是全球第一个用于NRAS突变黑色素瘤的靶向药物，填补了空白。

田红旗说，妥拉美替尼的成功，离不开浦东为促进生物医药科技创新推出的一系列政策举措。“获批以来短短两个月时间，我们的创新药已经进入上海市浦东新区创新药械产品目录和沪惠保的保障范围。这就意味着，更多的医生、患者可以了解我们、选择我们，创新药从工厂到患者手中的时间也可以被大大缩短。”目前，妥拉美替尼的适应症拓展计划也正在进行中。未来将推出的新适应症包括BRAF突变的非小细胞肺癌、BRAF突变的结直肠癌、BRAF突变的实体瘤。

记者了解到，仅2024年，浦东新区生物医药创新成果就有恺兴生命的CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液、科州制药的妥拉美替尼胶囊、倍而达药业的第三代EGFR抑制剂甲磺酸瑞齐替尼胶囊。截至目前，浦东新区获批上市的国产创新药达到24款。同时，浦东新区正处于上市申请阶段的新药有16项，更多具有策动未来的新质生产力在浦东形成“核爆点”。

为什么是浦东？在科州药业身上就能找到答案。田红旗说，自己在张江创业10年，感受到人才、资金、产业链等多方面优势。“一款新药，不可能只靠一个公司做出来，背后有许多工作需要外包给产业链上的其他同行。张江做药的企业足够集聚，各个环节非常齐全，我们常常约在楼下星巴克一起喝个咖啡，事情就定下来了。”

“人才方面，从药物发现到临床前，再到产业化的一整个链条上，每个专业方向、专业背景的人才，都能在张江找到。资金上，张江有能够提供长期支持的‘耐心资本’。早在2015年，我们就作为张江优质企业获得了200万元的奖励。那时我们刚刚起步创业，谁都不认识，根本没想到会拿这样一笔奖励，但它带给我们的感受是:在张江，你可以安心做自己最擅长的事情。现在，浦东又喊出‘免申即享’的政策口号，我们就更受惠了。”田红旗说。

为了让更多生物医药企业心无旁骛创新，当天的大会上，浦东进一步公布了2024年第一批创新药械产品推荐目录，优化了快速入院流程；全面推行医学伦理审查结果互认；正式上线“临床试验受试者招募系统”。同时，浦东新区明确，将通过优化考核评价体系，支持区级医疗机构优先使用浦东新区创新药械产品。

浦东新区市场监管局也为上海市生物医药产品注册指导服务工作站的外高桥分站、合庆分站授牌。在上海市药监局的支持下，结合产业区域分布情况，在外高桥、合庆新设立2个分站，进一步发挥服务站前沿触角作用，为企业精准匹配、主动推送、培训解读适用政策，提高产品注册申报成功率，赋能区域生物医药企业发展。

为推动临床研究与产业创新的深度融合，浦东新区和上海申康医院发展中心签订共建“上海临床创新转化研究院”合作协议。同时，浦东新区和上海交通大学医学院共同启动“交大医学院-张江临床研究协同创新中心”和“交大医学院-张江新药发现与临床转化融创平台”。

上海市委常委、浦东新区区委书记朱芝松出席大会。